Compromiso de Biomarin

El compromiso de BioMarin

BioMarin es un líder mundial en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades raras.

Las LCN, conocidas colectivamente como enfermedad de Batten, son la causa principal de demencia en los niños y adolescentes. Se caracterizan por la neurodegeneración progresiva y grave y por síntomas debilitantes. Desafortunadamente, hay falta de opciones de tratamiento.1,2

La enfermedad CLN2, una de las formas más comunes de LCN,2,3 ha sido foco de investigación y desarrollo de fármacos en BioMarin durante la última década. Como tal, BioMarin ha estado comprometida con la comunidad de la enfermedad CLN2, en cuanto a:

  • Proporcionar recursos y materiales educativos para los profesionales de la salud y para las familias.
  • La promoción de los grupos de defensa y el valor de la conexión con la comunidad.

Referencias: 1. Schulz A, Kohlschütter A, Mink J, Simonati A, Williams R. NCL diseases – clinical perspectives. Biochimica et Biophysica Acta. 2013;1832:1801-1806. 2. Mole SE, Williams RE. Neuronal ceroid-lipofuscinoses. 2001 Oct 10 [Updated 2013 Aug 1]. In: Pagon RA, Adam MP, Ardinger HH, et al., editors. GeneReviews® [internet]. Seattle, WA: University of Washington; 1993-2016. 3. Haltia M. The neuronal ceroid-lipofuscinoses: from past to present. Biochimica et Biophysica Acta. 2006;1762:850-856.