Children with CLN2 disease

Compromisso da BioMarin

O compromisso da BioMarin

A BioMarin é líder mundial no desenvolvimento de tratamentos inovadores para doenças raras

As LCNs, coletivamente conhecidas como doença de Batten, são a principal causa de demência em crianças e adolescentes. Elas são caracterizadas pela neurodegeneração progressiva e severa e os sintomas debilitantes. Infelizmente, os recursos de gestão são extremamente necessários.1,2

A doença CLN2, uma das formas mais comuns de LCN,2,3 tem sido foco de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos na BioMarin na última década. Como tal, a BioMarin tem se comprometido com a comunidade da doença CLN2 através do:

  • Fornecimento de recursos e materiais educativos para profissionais da saúde e as famílias
  • Promoção de grupos de defesa e do valor da conexão com a comunidade

References: 1. Schulz A, Kohlschütter A, Mink J, Simonati A, Williams R. NCL diseases – clinical perspectives. Biochimica et Biophysica Acta. 2013;1832:1801-1806. 2. Mole SE, Williams RE. Neuronal ceroid-lipofuscinoses. 2001 Oct 10 [Updated 2013 Aug 1]. In: Pagon RA, Adam MP, Ardinger HH, et al., editors. GeneReviews® [internet]. Seattle, WA: University of Washington; 1993-2016. 3. Haltia M. The neuronal ceroid-lipofuscinoses: from past to present. Biochimica et Biophysica Acta. 2006;1762:850-856.